Essai Bayésien de phase I/II évaluant l’efficacité et la tolérance du danazol chez les patients ayant une atteinte hématologique ou pulmonaire sévère liée à une téloméropathie

ANDROTELO

Promoteur

AP-HP

Unité de Recherche Clinique coordonnatrice

URC St-Louis - Lariboisière (HUSLS)

Investigateur coordonnateur

SICRE DE FONTBRUNE Flore

Centre coordonnateur

AP-HP - Hôpital Saint Louis

Population

Patients

Essais cliniques
Statut de l’essai

Suivi terminé

À propos

Cette étude concerne une pathologie très rare qui fait partie des téloméropathies (ou Dyskératose congénitale) : fibrose pulmonaire ou pancytopénie en rapport avec une insuffisance médullaire. Ces téloméropathies sont secondaires à l’atteinte d’un des gènes impliqués dans la réparation et la maintenance des télomères. Cela entraîne une diminution progressive de la taille des télomères dans les cellules souches et les cellules matures qui ne peuvent plus se diviser. Les téloméropathies se caractérisent par des manifestations cliniques très hétérogènes qui sont principalement hématologiques (atteinte de la moelle osseuse), respiratoires (fibroses pulmonaires), hépatiques (atteinte de type cirrhose), cutanéo-muqueuses, immunologiques et osseuses. En cas d’atteinte hématologique, existe une atteinte de 2 ou plus des lignées cellulaires avec une moelle pauvre. La première anomalie observée et la plus fréquente est une baisse des plaquettes mais une aplasie peut être présente dès le diagnostic dans les formes sévères. Actuellement, le seul traitement hématologique curatif est l’allogreffe de cellules souches hématopoïétiques, souvent limitée par une atteinte pulmonaire et/ou hépatique ou l’absence de donneur HLA compatible. En cas d’atteinte pulmonaire, la principale manifestation clinique est une fibrose pulmonaire sans cause connue. Il n’a pas ou pas encore été démontré d’effet des traitements anti-fibrosants actuellement disponibles dans votre forme de fibrose pulmonaire. Dans les formes sévères, une transplantation pulmonaire est proposée en l’absence de contre-indication. Cette étude a pour but de démontrer que le traitement par Danazol est capable d’entraîner une réponse hématologique au moins partielle (augmentation du taux de l’hémoglobine et/ou des neutrophiles et/ou des plaquettes) en cas d’atteinte hématologique sévère et de réduire l’aggravation de l’atteinte respiratoire (capacité vitale forcée) en cas de fibrose pulmonaire. Pour répondre à la question posée dans la recherche, il est prévu d’inclure 40 personnes (adolescents & adultes) présentant une téloméropathie avec une atteinte hématologique ou pulmonaire dans des établissements de soins situés en France .

Se porter volontaire pour l’essai

Établissement(s) recruteur(s)

Contacter l'équipe de coordination de l'essai

Tous les champs obligatoires sont marqués d'un astérisque *.

Afin de faciliter les réponses des médecins aux  demandes de participation aux essais cliniques , il est nécessaire de communiquer des informations sur votre état clinique motivant cette  demande et, de bien vérifier que  l’essai choisi  est  ouvert aux inclusions (cette information figure sur ce  registre des essais).

J’ai bien noté que :

  • L’AP-HP est responsable du traitement des données personnelles que vous renseignez dans le formulaire de demande de participation. Ces informations servent uniquement à transmettre votre demande à l’équipe de l’essai clinique concerné, afin qu’un médecin puisse vous recontacter pour vous donner plus d’informations sur la recherche.
  • Si l’essai est coordonné par un médecin de l’AP-HP, votre demande lui est directement transmise. Lorsque l’essai est conduit par un médecin extérieur à l’AP-HP, votre demande est d’abord reçue par un médecin de la Direction de la Recherche Clinique et de l’Innovation (DRCI) de l’AP-HP. Ce médecin, également tenu au secret médical, se charge ensuite de la transmettre au médecin coordonnateur externe responsable de l’essai.
  • Les données traitées par la DRCI ne sont conservées que le temps nécessaire à cette transmission. Une trace des demandes est conservée pour une durée de trois mois dans la base de données de l’AP-HP, conformément aux règles de sécurité et de confidentialité en vigueur. Les données ne sont utilisées qu’aux fins de mise en relation avec un médecin investigateur en vue d’une éventuelle participation à un essai clinique et ne font l’objet d’aucune réutilisation ni transmission à des tiers non habilités.
  • Ce traitement est fondé sur votre consentement. Dans le cas où vous ne souhaiteriez plus que vos données personnelles soient traitées dans le cadre de cette demande, vous pouvez retirer votre consentement, à tout moment et sans avoir à vous justifier.
  • Vous pouvez exercer les droits suivants sur vos données personnelles : droit d’accès, droit à la portabilité, droit de rectification, droit à l’effacement, droit à limiter l’utilisation des données, le droit de s'opposer ou de retirer votre consentement en contactant l’adresse mail suivante : dpo@aphp.fr.
  • Vous disposez également d’un droit d'introduire une réclamation auprès de la Commission Nationale de l’Informatique et des Libertés.
  • Pour plus d’informations sur le traitement de vos données personnelles, vous pouvez consulter le lien suivant : https://www.aphp.fr/protection-des-donnees-personnelles-information-patient
CAPTCHA
Trouvez la solution de ce problème mathématique simple et saisissez le résultat. Par exemple, pour 1 + 3, saisissez 4.
Cette question sert à vérifier si vous êtes un visiteur humain ou non afin d'éviter les soumissions de pourriel (spam) automatisées.