Qu’est-ce que la filière de santé maladies rares FilRougE-MCGRE ?

Une filière de santé maladies rares (FSMR) a pour vocation de coordonner et rassembler les acteurs impliqués dans les maladies rares.

Constituée depuis le 1er mars 2014, la filière de santé FilRougE-MCGRE anime les acteurs impliqués dans les maladies constitutionnelles rares du globule rouge et de l’érythropoïèse.

Parmi ces maladies, la drépanocytose est la maladie rare la plus représentée en France avec plus de 25 000 patients. La filière prend également en charge les patients atteints d’alpha et/ou béta thalassémies, d’anémies rares ou de déficits héréditaires liés aux globules rouges.

La filière FilRougE-MCGRE regroupe sur tout le territoire :

• 2 centres de référence coordonnateurs, dont l’un est situé en Guadeloupe
• 19 centres de référence constitutifs, répartis en métropole et en Outre-mer
• 39 centres de compétence, répartis sur tout le territoire français

Pourquoi FilRougE (MCGRE) rejoint l’hôpital Robert-Debré ?

La filière a été coordonnée de 2014 à 2024 par le professeur Frédéric Galactéros et hébergée au CHU Henri Mondor à Créteil.

Depuis le 24 juillet 2025, elle est officiellement animée par le Pr Valentine Brousse et hébergée dans le lieu d’exercice de la nouvelle animatrice, à l’hôpital Robert-Debré.

Ce changement s’est également accompagné d’un nouveau nom : la filière s’appelle désormais FilRougE-MCGRE.

Le Pr Valentine Brousse est épaulé par un co-animateur, le Dr Pierre Cougoul, du Centre de référence maladies rares de Toulouse.

Quelles missions pour les maladies rares concernées ?

L’amélioration de la prise en charge globale des patients : la filière encourage et met en place des actions et projets dans des domaines identifiés comme clés. Elle vise à améliorer l’homogénéité de la prise en charge sur tout le territoire français.

La coordination de la recherche fondamentale, translationnelle et clinique : la filière apporte son soutien à des projets et travaux de recherche au sein de son réseau, en France et au niveau européen. Elle veille à ce que les données liées à son périmètre d’action enrichissent la Banque Nationale de Données Maladies Rares (BNDMR).

Le développement de l’enseignement, de la formation et de l’information :

La filière propose des outils d’information qui sont régulièrement développés pour expliquer les pathologies de son périmètre aux patients et aux professionnels de santé. Elle publie notamment un magazine grand public, très apprécié diffusé à plus de 6000 exemplaires, le New globinoscope : https://filiere-mcgre.fr/ressources-et-documents/nos-publications/nos-new-globinoscope/ . Enfin la filière dispose d’un site internet et de comptes sur les réseaux sociaux : LinkedIn Instagram Facebook et Youtube

La coordination au niveau européen et international :

La filière FilRougE-MCGRE participe au réseau européen de référence (ERN) EuroBloodNet dédié aux maladies hématologiques rares. Les ERN, à l’image des filières de santé maladies rares, réunissent des experts de toute l’Europe afin d’améliorer la prise en charge des maladies complexes et rares.

Pour les patients ?

La filière encourage et met en place des actions et projets dans des domaines clés tels que l’éducation thérapeutique du patient (ETP), la transition enfant/adulte, la prise en charge médico-sociale ou encore la gestion des situations d’urgence. Elle vise à améliorer l’homogénéité de la prise en charge sur l’ensemble du territoire français, y compris en outre-mer. L’ETP fait l’objet d’une attention particulière, avec un accompagnement personnalisé assuré par des professionnels formés (médecins, infirmiers, psychologues, etc.), incluant un bilan éducatif partagé, des séances individuelles ou collectives adaptées, et un suivi régulier des acquis par le patient et son entourage.

En parallèle, la transition enfant/adulte est préparée dès l’âge de 13 ans afin d’accompagner progressivement les adolescents vers plus d’autonomie et les aider à devenir acteurs de leur santé. Cette démarche s’appuie sur des supports spécifiques, comme le dépliant « Transition », et sur l’organisation de séjours dédiés (ADODREP), intégrant des ateliers d’ETP (discussions, sophrologie, hypnose, sport adapté, etc.) animés par une équipe pluridisciplinaire.

FilRougE-MCGRE travaille également avec les associations de patients, notamment celles impliquées dans la drépanocytose, la thalassémie, le déficit en G6PD et les anémies dysérythropoïétiques congénitales. Une association de patients est en train de se constituer autour de la sphérocytose héréditaire… à suivre.