La Plateforme d’expertise maladies rares Paris Nord vous présente trois articles sur la collaboration entre les 3 ERN hébergés par la Plateformes et les associations de patients avec lesquelles ils travaillent pour améliorer la prise en charge des patients atteints de maladies rares.
EuroBloodNet : Faciliter la création d’un réseau européen d’associations de patients atteints de drépanocytose
La drépanocytose est une maladie héréditaire des globules rouges. En tant que maladie chronique, elle peut entraîner un handicap et/ou un décès prématuré dans ses formes sévères. Elle est fréquente dans les pays d’Afrique subsaharienne, mais sa fréquence a augmenté en Europe en raison des flux migratoires et de la mobilité. Ces patients sont souvent confrontés à des difficultés d’intégration et ont moins de facilité à accéder aux services de soins.
Lors de sa création en 2017, ERN-EuroBloodNet a réalisé que les associations de patients atteints de drépanocytose étaient peu nombreuses, dispersées et collaboraient peu entre elles. En collaboration avec EURORDIS, nous avons donc travaillé la création d’un réseau européen d’organisations de patients atteints de drépanocytose. L’objectif général a été de fournir un point de contact centralisé en Europe pour les patients et leurs familles, en encourageant la création d’associations nationales de patients dans les pays où elles n’existent pas encore.
Des réunions nationales avec les patients atteints de drépanocytose ont été organisées en Belgique, en France, en Italie, en Espagne et au Portugal afin de créer un lien entre les organisations de patients existantes (ou les groupes de patients là où il n’y avait pas d’associations) et pour les sensibiliser aux activités de l’ERN- EuroBloodNet et d’EURORDIS. Une réunion avec tous les représentants des patients atteints de drépanocytose, soutenue par l’ERN, s’est tenue en décembre 2021 pour évaluer l’avancement du projet. Les premières actions potentielles à mener par le groupe d’associations de patients ont été définies et les candidats potentiels pour devenir des ePAGs déterminés. Plus de 50 associations de patients ont été impliquées dans les actions mises en œuvre par EuroBloodNet. Au moins deux représentants nationaux des patients ont été identifiés pour l’Italie, la France, l’Espagne, le Portugal et la Belgique.
Figure 1 - démographie des participants à la réunion de lancement.
A partir du 2019, dans le cadre de l’ASCAT (Congrès annuel et international sur la drépanocytose et la thalassémie), une première session éducative a été organisée par l’ERN-EuroBloodNet avec les représentants des patients atteints de drépanocytose pour définir avec eux «10 principales » priorités en matière de recherche. D’autres sessions d’éducation thérapeutique et de sensibilisation à l’engagement des patients dans la recherche ont été organisé en 2020, 2021, 2022 et d’autres sont prévues en 2023.
ERN-ITHACA : Associations de patients atteints d’anomalies rares du développement, rejoignez le Patient Board de l’ERN-ITHACA !
L’ERN ITHACA est dédié aux anomalies du développement (malformations et Troubles du neurodéveloppement) il associe donc, au niveau européen, les filières de santé AnDDI-Rares et DéfiScience.
Le nom ITHACA (acronyme de Intellectual disability, TeleHealth, Autism and Congenital Anomalies) est une référence à l’odyssée que représente, pour de nombreuses familles, le parcours diagnostique d’un enfant atteint d’une maladie rare du développement. En effet, l’hétérogénéité des différents tableaux cliniques et l’énorme variation dans l’apparition des premiers symptômes peuvent, dès la période néonatale, conduire à des erreurs de diagnostic, et donc à l’absence de prise en charge précoce. Et même une fois la maladie diagnostiquée, il n’est pas rare que des spécialistes se retrouvent désarmés face à un syndrome dont ils n’ont jamais entendu parler, et à propos duquel la littérature scientifique est dispersée et difficile d’accès. Imaginez qu’il existe plus de 5000 malformations rares !
Aider les patients à trouver le bon spécialiste, et le spécialiste à accéder à toutes les ressources médicales existantes, afin de leur donner toutes les chances de recevoir au plus tôt le bon diagnostic et la meilleure prise en charge, c’est la mission du réseau ITHACA.
Pour cela, l’implication des représentants d’associations européennes de patients (ePAGs, European Patient Advocacy Groups) est essentielle. Leur mission est de porter la voix et les intérêts des patients et de leur famille, et ce dans tous les chantiers menés par le réseau. ePAGs et spécialistes, médecins ou chercheurs, travaillent ainsi main dans la main, vers un même objectif : améliorer la vie des patients atteints de syndromes malformatifs rares.
Nous recherchons en permanence à fortifier ce partenariat patients – médecins, et à bâtir davantage notre communauté d’ePAGs. Un réseau associatif riche et efficace est en effet un outil précieux pour les patients et leurs familles.
Vous faites partie d’une association de patients atteints de syndromes malformatifs rares ou de troubles intellectuels/développementaux rares et vous souhaitez la représenter au niveau européen ? Nous lançons un appel à candidatures pour rejoindre notre Patient Board et travailler avec d’autres associations et nos médecins sur différents projets.
Quelques exemples des discussions auxquelles vous pourrez contribuer : workshop patients – cliniciens pour échanger les deux perspectives sur la transition des soins, de la jeunesse à l’âge adulte, en décembre prochain à Dublin ; table ronde patients – spécialistes sur la thématique des troubles neurodéveloppementaux en avril 2024 à Lisbonne ; écriture de guidelines pour différents syndromes.
Pour plus d’informations sur le réseau ITHACA et notre appel à candidature, consultez notre site web https://ern-ithaca.eu/ ou contactez Anne Hugon, Project Manager et responsable du réseau ePAGs (anne.hugon@aphp.fr)
Date limite de candidature : 15 septembre
VASCERN : Collaboration avec les associations de patients pour l’amélioration des soins et la sensibilisation.
VASCERN est le réseau européen de référence pour les maladies vasculaires rares multisystémiques. Il rassemble des médecins hautement spécialisés et leurs équipes pluridisciplinaires, ainsi que des patients et la communauté scientifique, afin de relever les défis auxquels sont confrontés les patients, leurs familles et les professionnels de santé dans le domaine des maladies vasculaires rares. Notre réseau compte environ 75 associations de patients réparties dans toute l’Europe.
Chez VASCERN, nous pensons que la collaboration avec les associations de patients est primordiale pour fournir des recommandations de soins adaptées et donner aux patients les moyens de prendre en charge convenablement leur maladie. Depuis la création du réseau, les associations de patients ont joué un rôle clé dans la conduite de changements positifs et dans l’amélioration de la connaissance des maladies vasculaires rares en Europe. Grâce à notre collaboration, nous avons mis en œuvre avec succès divers projets et initiatives, notamment des campagnes de sensibilisation, la production de matériel pédagogique et la publication d’articles de recherche.
L’un de nos projets les plus remarquables, rendu possible par la collaboration entre les associations de patients et VASCERN, est la première édition du magazine VASCA. Créé par le groupe de travail de VASCERN sur les anomalies vasculaires (VASCA) composé de patients et de cliniciens, ce magazine est un projet majeur visant à la fois à sensibiliser aux anomalies vasculaires, un type particulier de maladie vasculaire rare, et à donner à la communauté de patients des informations et outils à jour sur la prise en charge de leur maladie. Le magazine comprend des témoignages de patients, de courts textes scientifiques rédigés par des experts de VASCERN sur des thèmes tels que le diagnostic, le traitement et la prise en charge des anomalies vasculaires. Il comprend également des textes informatifs rédigés par l’équipe de coordination du projet, qui mettent en lumière le réseau et ses services, tels que le CPMS (Clinical Patient Management System), le système de gestion clinique des patients fourni par la Commission Européenne, l’application mobile VASCERN et les nombreux webinaires et vidéos d’information consacrés à la formation et à l’éducation. Un résumé scientifique sur les efforts de collaboration à l’origine de ce magazine a été publié dans le prestigieux Orphanet Journal of Rare Diseases. De telles initiatives permettent non seulement d’améliorer l’accès aux soins pour les personnes atteintes de maladies vasculaires rares, mais elles contribuent également à sensibiliser davantage le public et la communauté médicale.
Par ailleurs, les associations de patients jouent un rôle actif et crucial dans l’engagement de VASCERN à former les professionnels de la santé, les patients et le grand public sur les maladies vasculaires rares. Cette participation comprend l’organisation de webinaires axés sur les besoins des patients et l’élaboration de vidéos et de matériel pédagogique abordant divers aspects des maladies vasculaires rares. Parmi ces supports éducatifs figurent des modules interactifs d’apprentissage en ligne et les “Pills of Knowledge” (doses de savoir), de courtes vidéos thématiques informatives. L’autre versant de notre collaboration consiste en l’élaboration de recommandations pour la prise en charge des maladies rares par les médecins mais aussi par les patients eux-mêmes. Cela comprend des fiches informatives décrivant les choses à faire et à ne pas faire dans la gestion des situations d’urgence ou au quotidien (Do’s and Don’ts), et des parcours patients sur les maladies traduits dans plusieurs langues de l’Union européenne.
Le travail de collaboration entre VASCERN et les associations de patients continue à produire des résultats significatifs, en sensibilisant et en informant sur les maladies vasculaires rares tout en développant des recommandations de soins centrés sur le patient. VASCERN s’engage à renforcer ces collaborations et à étendre son réseau d’associations de patients.
Liens :
- Site internet: https://vascern.eu/
- Les associations de patients: https://vascern.eu/network-people/epag/
- Le VASCA Magazine: https://vascern.eu/groupe/vascular-anomalies/vasca-magazine/